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1、第六章 遺傳與人類(lèi)健康第三節(jié) 基因治療和人類(lèi)基因組計(jì)劃,傳統(tǒng)的治療疾病的方法有藥物治療和手術(shù)治療。 如：糖尿病患者的病癥是尿糖、多飲、多食、多尿。病因是胰島細(xì)胞病變，導(dǎo)致胰島素分泌量下降，使血糖上升。 該病的早期治療方案是：,那么有沒(méi)有最根本、最徹底的治療辦法呢？,3.幾年前，科學(xué)家將人體內(nèi)控制合成胰島素的基因成功地導(dǎo) 入了一奶牛受精卵內(nèi)，從而穩(wěn)定地從乳汁中獲得了大量的 胰島素。,1.利用從動(dòng)物中提取出來(lái)的胰島素治療,2.直接從人體血清中提取,（費(fèi)用昂貴，產(chǎn)量少）,（因?yàn)槭莿?dòng)物體內(nèi)的，效果不是很理想）,（應(yīng)用了基因工程原理，但是病人還是必 須定時(shí)注射胰島素，屬于藥物治療）,有人把正常胰島素
2、基因轉(zhuǎn)入胰島細(xì)胞中，使細(xì)胞恢復(fù)合成胰島素的能力，即進(jìn)行基因治療。,一、基因治療及策略,1.概念： 為細(xì)胞補(bǔ)上丟失的基因或改變病變的基因， 以達(dá)到治療遺傳病的目的。,,嚴(yán)重綜合免疫缺陷癥（SCID） 氣泡兒童,所謂“氣泡兒童”，是指那些一生下來(lái)就患有先天性SCID的兒童。該免疫缺陷癥表現(xiàn)為T(mén)細(xì)胞和B細(xì)胞的嚴(yán)重免疫缺陷，如不治療，嬰兒會(huì)在出生后一年內(nèi)，由于嚴(yán)重和反復(fù)的感染而夭折。 SCID常規(guī)療法是進(jìn)行骨髓移植，但是它的配型很困難；而且如果捐獻(xiàn)者患有感染性的單核細(xì)胞增多癥，會(huì)導(dǎo)致病人產(chǎn)生淋巴瘤。 “氣泡兒童”往往需要在無(wú)菌、消毒的隔離環(huán)境中才能生存下來(lái)。,SCID病的病因： 患者體細(xì)胞中的腺苷脫
3、氨酶基因缺失，使細(xì)胞中不能合成腺苷脫氨酶（ADA）。 ADA在淋巴細(xì)胞中最多，ADA缺乏導(dǎo)致脫氧腺苷和脫氧三磷酸腺苷蓄積在細(xì)胞內(nèi)，特別是淋巴細(xì)胞內(nèi)。這兩種代謝產(chǎn)物對(duì)淋巴細(xì)胞具有毒性，它們能抑制核糖核苷酸還原酶活性而阻礙DNA合成，使淋巴細(xì)胞不能正常繁殖，從而使患者缺乏正常的免疫功能。,腺苷,肌苷,脫氧腺苷,脫氧肌苷,,ADA,,ADA,1990年第一例基因治療臨床試驗(yàn)獲得成功: 具體方法： 將腺苷脫氨酶（ADA）基因轉(zhuǎn)移到SCID病人的T淋巴細(xì)胞中，然后把轉(zhuǎn)基因細(xì)胞回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)。,克隆得到正常ADA基因,以病毒DNA為載體，將ADA基因帶到T細(xì)胞,ADA基因整合到T細(xì)胞的染色體上,正
4、常T細(xì)胞回注到病人體內(nèi),,,,效果： 3年后，病人50%的T淋巴細(xì)胞能產(chǎn)生ADA，大大減輕了癥狀，使患者開(kāi)始了正常人的生活。,改變病變基因的方法,先找到致病基因 誘發(fā)其突變產(chǎn)生正?；?借助載體，把正?；蚍呕氐讲∪松眢w內(nèi)去 進(jìn)入體內(nèi)的正常基因應(yīng)正常表達(dá),選擇治療基因,,與載體結(jié)合,將基因轉(zhuǎn)入患者體內(nèi),,,治療基因的表達(dá),改變病變基因的步驟：,從患者獲取適當(dāng)?shù)募?xì)胞，體外培養(yǎng)。 將治療基因體外導(dǎo)入細(xì)胞。 篩選、增生表達(dá)治療基因的細(xì)胞。 將細(xì)胞送回患者體內(nèi)。,1985年,美國(guó)科學(xué)家首先提出 1990年10月正式啟動(dòng) 2001年公開(kāi)發(fā)表工作草圖 2003年圓滿完成測(cè)序任務(wù),1.過(guò)程：,中國(guó)承擔(dān)了1
5、%的測(cè)序任務(wù)，即3號(hào)染色體上的3000萬(wàn)個(gè)堿基對(duì)。2000年4月提前完成。,參加國(guó)：,美國(guó)，英國(guó)，德國(guó)，日本，法國(guó)，中國(guó)（1999年9月，1）,二、人類(lèi)基因組計(jì)劃,測(cè)定人類(lèi)基因組的全部核苷酸（或者說(shuō)堿基）的序列， 解讀其中包含的遺傳信息。,2.目的：,人類(lèi)基因組測(cè)序,需測(cè)定人的 條染色體的DNA的堿基序列。,24,果蠅基因組測(cè)序,需測(cè)定人的 條染色體的DNA的堿基序列。,5,水稻雌雄同體，沒(méi)有性別，更沒(méi)有性染色體。 基因組研究12條就夠了,二倍體水稻有24條染色體，若進(jìn)行基因組研 究，需要研究幾條？,人類(lèi)基因組由31.6億個(gè)堿基對(duì)組成，已發(fā)現(xiàn)的基因約3-3.5萬(wàn)個(gè)。,3.結(jié)果：,人類(lèi)基因組
6、計(jì)劃是人類(lèi)歷史上第一次由全世界各國(guó)不分大小、不分強(qiáng)弱，所有科學(xué)家一起執(zhí)行的科研項(xiàng)目。實(shí)施人類(lèi)基因組計(jì)劃伊始，發(fā)達(dá)國(guó)家具有遠(yuǎn)見(jiàn)的科學(xué)家即號(hào)召全球各個(gè)國(guó)家的政府都重視這一項(xiàng)目，并號(hào)召全世界科學(xué)家共同參與，建議所有的進(jìn)展、所有的數(shù)據(jù)、所有的實(shí)驗(yàn)資源應(yīng)隨時(shí)公布于眾，讓全世界所有國(guó)家免費(fèi)享用。在實(shí)施過(guò)程中，各國(guó)科學(xué)家精誠(chéng)合作、共享材料、共享數(shù)據(jù)，共同攻關(guān)。這在人類(lèi)自然科學(xué)史上，是史無(wú)前例的。人類(lèi)基因組計(jì)劃與另兩個(gè)有全球性意義的項(xiàng)目，即曼哈頓原子彈計(jì)劃和阿波羅登月計(jì)劃相比，更顯示了人類(lèi)的諧同與進(jìn)步。,4.意義：,材料 1989年美國(guó)成立“國(guó)家人類(lèi)基因組研究中心”。諾貝爾獎(jiǎng)獲得者、 DNA分子雙螺旋模型提出
7、者沃森出任第一任主任。1990年，歷經(jīng)5年辯論之后，美國(guó)國(guó)會(huì)批準(zhǔn)美國(guó)的“人類(lèi)基因組計(jì)劃”于同年10月1日正式啟動(dòng)。美國(guó)的人類(lèi)基因組計(jì)劃總體規(guī)劃是：擬在15年內(nèi)至少投入30億美元，進(jìn)行對(duì)人類(lèi)全基因組的分析。此計(jì)劃在1993年作了修改，其主要內(nèi)容包括：人類(lèi)基因組的基因圖構(gòu)建與序列分析；人類(lèi)基因的鑒定；基因組研究技術(shù)的建立；人類(lèi)基因組研究的模式生物；信息系統(tǒng)的建立。此外，還有人類(lèi)基因組研究的社會(huì)、法律與倫理問(wèn)題，交叉學(xué)科的技術(shù)訓(xùn)練，技術(shù)的轉(zhuǎn)讓?zhuān)芯坑?jì)劃外延等共9方面的內(nèi)容,5.應(yīng)用價(jià)值：,追蹤疾病基因,估計(jì)遺傳風(fēng)險(xiǎn),用于優(yōu)生優(yōu)育,建立個(gè)體DNA檔案,用于基因治療,基因診斷“基因探針” 基因探針，是一
8、段帶有檢測(cè)標(biāo)記，且順序已知的，與目的基因互補(bǔ)的核酸序列(DNA或RNA)。 基因探針通過(guò)分子雜交與目的基因結(jié)合，產(chǎn)生雜交信號(hào)，能從浩翰的基因組中把目的基因顯示出來(lái)。,,討論:誰(shuí)有權(quán)利知道基因檢測(cè)的結(jié)果?,1.個(gè)人知道自己的基因檢測(cè)結(jié)果有什么價(jià)值？ 可以判定自己的身體健康狀況，可以避免與環(huán)境因素有關(guān)的遺傳病發(fā)病，根據(jù)基因信息養(yǎng)成適合自己的生活習(xí)慣等等。 2.保險(xiǎn)公司、企業(yè)雇主為什么想獲得他人的基因信息？ 如果雇員的基因信息表明健康狀況有問(wèn)題，可以拒聘；保險(xiǎn)公司了解了個(gè)人的基因信息，可以根據(jù)被保險(xiǎn)人不同的情況收取相應(yīng)的保險(xiǎn)費(fèi)。,1、基因治療是指（ ） A.把健康的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募?xì)胞中，達(dá) 到治療疾病的目的 B.對(duì)有缺陷的細(xì)胞進(jìn)行修復(fù)，從而使其恢復(fù)正常， 從而達(dá)到治療疾病的目的 C.運(yùn)用人工誘變的方法，使有基因缺陷的細(xì)胞發(fā)生 基因突變，從而恢復(fù)正常 D.運(yùn)用基因工程技術(shù)，把有缺陷的基因切除，從而 達(dá)到治療疾病的目的,練 習(xí),A,2、半乳糖血癥病人由于細(xì)胞內(nèi)不能合成1-磷酸半乳糖尿苷酰轉(zhuǎn)移酶，從而導(dǎo)致體內(nèi)半乳糖積累引起肝臟等功能變損。美國(guó)的一位科學(xué)家用帶有半乳糖苷酶基因的噬菌體侵染患者的離體組織細(xì)胞，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這些組織細(xì)胞能夠利用半乳糖了，這種治療疾病的方法稱(chēng)為：（ ） A.免疫治療 B.化學(xué)治療 C.基因治療 D.藥物治療,C,
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